Un nouveau traitement qui ralentit la progression de la sclérose en plaques
La sclérose en plaques est la principale cause de handicap neurologique non traumatique chez les jeunes adultes. En France, environ 150 000 personnes vivent avec cette maladie chronique. Elle affecte le système nerveux central et peut entraîner, avec le temps, des difficultés à marcher, une grande fatigue ou une perte progressive d’autonomie. Si plusieurs traitements existent pour réduire les poussées, les options sont plus limitées lorsque le handicap continue d’évoluer.
Dans ce contexte, un nouveau médicament suscite beaucoup d’espoirs. Développé par Sanofi, le tolébrutinib, commercialisé sous le nom de Cenrifki, a reçu en avril un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments. Il pourrait être autorisé pour certaines formes progressives de la maladie. Les essais cliniques montrent que ce traitement ralentit la progression du handicap, un enjeu crucial pour les patients concernés.
Parmi eux, Hélène, 50 ans, atteinte d’une sclérose en plaques sévère, témoigne d’un changement spectaculaire depuis le début du traitement. Après des années de perte progressive de mobilité, passant des bâtons de marche au fauteuil roulant, elle décrit aujourd’hui une amélioration remarquable : « je me considère comme un phénix. »
Qu’est-ce que ce nouveau traitement et comment agit-il ?
Le tolébrutinib est un comprimé à prendre une fois par jour. Il agit directement dans le cerveau. Contrairement aux traitements classiques, il ne se limite pas à prévenir les poussées. Il cible aussi les mécanismes profonds responsables de la progression du handicap. Lors de l’essai international HERCULES, il a permis de réduire d’environ 31 % le risque de progression du handicap au bout de six mois, tout en diminuant les lésions visibles à l’IRM.
En France, ces résultats ont aussi été confirmés chez des patients suivis dans le cadre du réseau FCRIN4MS, sous la coordination du professeur Jérôme De Sèze du CHU de Strasbourg. Il précise : « Pour la première fois, on est presque certains que ces médicaments pénètrent dans le cerveau et agissent sur ces lésions chroniques, qui sont en partie responsables de la progression de la maladie sur le long terme. On a montré qu’on peut réduire cette progression, ce qui pourrait limiter le handicap, un problème majeur dans la sclérose en plaques. »
Une expérience presque miraculeuse
La sclérose en plaques secondairement progressive sans poussées est une phase où la maladie ne provoque plus de crises aiguës visibles, mais où le handicap s’aggrave lentement, souvent sans bruit. Jusqu’à présent, il n’existait quasiment aucune option efficace pour ralentir cette progression, ce qui représente un besoin médical urgent, souligné par Sanofi dans ses communiqués.
Hélène a accepté de tester le tolébrutinib pendant deux ans. Elle raconte : « tout ma vie, je me souviendrai de ce que j’ai ressenti. Je galérais dans les couloirs de l’hôpital avec mon fauteuil. Tout à coup, un influx est passé, et c’était plus facile. » Elle ajoute : « C’est assez bizarre à décrire, mais c’était comme magique. » Depuis, elle constate une nette amélioration. Elle a même pu faire une randonnée lors d’un séjour aux États-Unis. Elle conclut : « Je me considère comme un phénix. » Elle indique n’avoir pas présenté d’effets secondaires tout en continuant à prendre un comprimé par jour.
Un traitement bientôt accessible ?
L’Agence européenne des médicaments (EMA) estime que le principal avantage de Cenrifki est de ralentir la progression du handicap dans la sclérose en plaques. Cependant, l’EMA souligne aussi certains points de vigilance. Lors des essais, notamment dans l’étude HERCULES, des anomalies des enzymes hépatiques ont été détectées chez 4,1 % des patients traités, contre 1,6 % sous placebo. Un cas sévère a été signalé, ce qui nécessite une surveillance régulière par prises de sang. D’autres effets indésirables, comme des infections ou des ecchymoses, ont également été observés.
Pour l’instant, rien n’est encore définitif. L’avis positif du CHMP est une étape importante, mais la décision finale appartient à la Commission européenne, qui devra donner l’autorisation d’utiliser le médicament en Europe prochainement.
