Des chercheurs américains et australiens ont réalisé une première en médecine : ils ont testé une thérapie génique sur des humains pour réduire leur taux de cholestérol et de triglycérides. Quatorze volontaires ont participé à cette étude, et leurs vaisseaux sanguins se sont améliorés malgré leur résistance aux traitements traditionnels. Les résultats ont été présentés lors du congrès de l’American Heart Association à la Nouvelle-Orléans, le 8 novembre 2025, et l’étude a été publiée dans le New England Journal of Medicine.
Une approche pour stopper un gène
Une hypercholestérolémie prolongée augmente le risque de maladies cardiovasculaires graves. Lorsque des graisses s’accumulent sur les parois des vaisseaux et se solidifient avec d’autres tissus, on parle d’athérosclérose. Cette maladie peut entraîner deux complications majeures : un rétrécissement des artères, ce qui limite le passage du sang ou favorise la formation de caillots, et la rupture de plaques d’athérome pouvant obstruer les vaisseaux. Ces situations augmentent fortement le risque d’infarctus ou d’accident vasculaire cérébral.
Les chercheurs ont ciblé un gène, appelé ANGPTL3. Une mutation naturelle de ce gène peut inhiber son activité, ce qui entraîne une baisse des taux de cholestérol et de triglycérides. Les personnes porteuses de cette mutation ont ainsi un risque moindre de développer des maladies liées à l’athérosclérose.
Une réduction de 50 % des taux
Les 15 patients inclus dans l’étude avaient déjà essayé différents traitements, sans succès ou avec une efficacité limitée. Lors de l’essai, ils ont reçu une dose de thérapie par perfusion. Cette technologie, nommée CRISPR, agit comme des ciseaux génétiques capables de modifier l’ADN de façon précise dans les cellules. Développée en 2012, cette technique est déjà utilisée pour traiter certaines maladies génétiques. Après le traitement, les taux de cholestérol LDL et de triglycérides ont diminué en moyenne de 50 %.
Selon le cardiologue Luke J. Laffin, un des auteurs de l’étude, cette avancée est « vraiment sans précédent. Un seul traitement qui a simultanément réduit le cholestérol LDL et les triglycérides ». Il ajoute que si ces résultats sont confirmés par des essais plus larges, cette approche pourrait changer radicalement la prise en charge des troubles lipidiques chroniques et diminuer les risques cardiovasculaires.
Les effets secondaires observés jusqu’ici restent faibles. Cependant, des études supplémentaires seront nécessaires pour garantir la sécurité de cette thérapie. Les patients seront suivis pendant 15 ans afin de vérifier que la modification génétique n’entraîne pas d’effets indésirables à long terme.
